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Articolo pubblicato oggi 7 luglio 2008 da Pediatria33 on line – newsletter - anno 2 numero 7

Primo piano


Il bambino è un orfano terapeutico:

Le difficoltà caratteristiche delle malattie rare risultano tutte esacerbate in ambito pediatrico


E' quanto la Società italiana di pediatria (SIP) ha riferito alla Commissione Igiene e sanità del Senato, il 27 giugno, in una audizione dedicata ai Disegni di legge in tema di malattie rare e farmaci orfani. "Scarse conoscenze, mancati investimenti nella ricerca, indisponibilità di terapie adeguate e molte altre interessano due volte le malattie rare pediatriche perché anche in questo campo l'età pediatrica continua ad essere penalizzata: basti pensare che circa il 50% dei farmaci orfani autorizzati dall'EMEA che potrebbero essere utili anche al bambino sono autorizzati solo per l'adulto e/o hanno studi solo nell'adulto!" ha sostenuto la delegazione della Società Italiana di Pediatria, formata da Adriana Ceci, Coordinatore Commissione Farmaci-SIP e Maja Di Rocco, responsabile Unità Malattie Rare, IRCCS Giannina Gaslini.  

"Le malattie rare sono in larga misura malattie genetiche e presentano il loro esordio precocemente nell'età pediatrica" hanno proseguito i rappresentanti della SIP. "E quelle ad esordio precoce spesso sono gravi, con rischio di mortalità precoce e di grave compromissione d'organi e sistemi, per gli effetti che si generano sull'organismo giovanile in accrescimento". Per questo la carenza di farmaci e strumenti per la cura di malattie rare significa, nella maggior parte dei casi, carenza di farmaci e strumenti per la cura di bambini e adolescenti. Carenza resa più grave dal fatto che in generale, anche per patologie frequenti, per l'età pediatrica mancano i farmaci e le terapie studiate ad hoc. Per decenni l'industria farmaceutica non ha investito nella ricerca pediatrica e si è lasciato che i bambini usassero farmaci studiati solo per l'adulto. La conseguenza è che l'80% dei farmaci in commercio è utilizzato nei bambini 'off-label' (ovvero farmaci autorizzati per l'adulto e prescritti al bambino sotto la diretta responsabilità del medico) con conseguente aumento di eventi avversi e fallimenti terapeutici. Non a caso già da anni si è coniato per il bambino il termine di 'orfano terapeutico'. La Società Italiana di Pediatria - sostiene il presidente Pasquale Di Pietro - è fortemente interessata ad apportare il proprio contributo al dibattito in corso con proposte concrete che valorizzino il contributo ed il ruolo dei pediatri in questo specifico settore. In particolare la SIP lavorerà per:

• favorire una tutela dei pazienti quanto più possibile diffusa sul territorio; inserire i farmaci pediatrici negli scopi della legge;
• promuovere e accelerare la costruzione di Centri di Riferimento e Reti regionali e interregionali per un rapido accesso alla cura e alla prevenzione;
• prevedere la presenza di pediatri nei previsti comitati ed in tutti gli altri organismi inerenti le problematiche delle malattie rare e dei farmaci orfani.

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